Меню Рубрики

Препараты для больных дистрофией

В данной статье можно ознакомиться с инструкцией по применению лекарственного препарата Ретаболил. Представлены отзывы посетителей сайта — потребителей данного лекарства, а также мнения врачей специалистов по использованию Ретаболила в своей практике. Большая просьба активнее добавлять свои отзывы о препарате: помогло или не помогло лекарство избавиться от заболевания, какие наблюдались осложнения и побочные эффекты, возможно не заявленные производителем в аннотации. Аналоги Ретаболила при наличии имеющихся структурных аналогов. Использование для лечения кахексии и мышечной дистрофии у взрослых, детей, а также при беременности и кормлении грудью.

Ретаболил — синтетическое производное тестостерона, анаболический препарат пролонгированного действия (депо-препарат). Стимулирует синтез белка в организме, вызывает задержку азота, кальция, натрия, калия, хлоридов и фосфора, что приводит к увеличению мышечной массы и ускорению роста костей, задержке воды в организме. Обладает низкой андрогенной активностью.

Нандролона деканоат + вспомогательные вещества.

Фармакокинетика

Ретаболил медленно высвобождается из места инъекции в кровоток. В крови эфир быстро гидролизуется в нандролон. Нандролон метаболизируется в печени. Метаболитами, выводимыми почками, являются 19-норандостерон, 19-норэтиохоланон и 19-норэпиантростерон. Данные о фармакологической активности этих метаболитов не известны.

Применять строго по назначению врача во избежание осложнений.

Заболевания, при которых необходимо длительное применение анаболических средств:

  • остеопороз различного генеза;
  • кахексия различной этиологии;
  • нарушение белкового обмена после серьезных ожогов, травм, хирургических операций, лучевой терапии, при тяжелых инфекционных заболеваниях;
  • прогрессирующая мышечная дистрофия;
  • спинальная амиотрофия Верднига-Гоффмана;
  • диабетическая ретинопатия;
  • диссеминированный рак молочной железы у женщин (в качестве паллиативного метода лечения);
  • гломерулонефрит, программный гемодиализ у больных с хронической почечной недостаточностью.

Ретаболил можно применять в комбинированной терапии с глюкокортикоидами, туберкулостатическими и цитостатическими препаратами.

Формы выпуска

Раствор для внутримышечного введения масляный 50 мг (уколы в ампулах для инъекций).

Других лекарственных форм, будь-то таблетки или капсулы, не существует.

Инструкция по применению и способ использования

Ретаболил может быть назначен как стационарным, так и амбулаторным больным. Препарат вводят глубоко внутримышечно. Доза препарата определяется индивидуально. Средняя разовая доза для взрослых составляет 25-50 мг каждые 3-4 недели. При миопатиях могут быть установлены индивидуальные дозы. При тяжелой почечной недостаточности доза составляет 50 мг еженедельно. Онкологическим больным можно назначать в дозе 50 мг каждые 5 дней.

Детям Ретаболил назначают в дозе 400 мкг/кг массы тела каждые 3-4 недели.

Побочное действие

  • тошнота, рвота;
  • потеря аппетита;
  • чувство жжения в языке;
  • усиление или снижение либидо;
  • акне (особенно у женщин и у мальчиков пубертатного возраста);
  • отеки;
  • холестаз;
  • желтуха;
  • усиление васкуляризации кожных покровов;
  • гиперкальциемия;
  • симптомы вирилизации у женщин (гирсутизм, облысение, необратимое снижение тембра голоса, нарушения менструального цикла, подавление функции яичников, увеличение клитора);
  • подавление функции яичек, олигоспермия, гинекомастия, увеличение полового члена, частые эрекции в пубертатном возрасте у мужчин.

Противопоказания

  • нефротический синдром;
  • рак предстательной железы;
  • острый или хронический простатит;
  • рак грудной железы у мужчин;
  • тяжелые поражения печени, печеночная недостаточность у онкологических больных или метастазы в печень;
  • беременность и период грудного вскармливания;
  • повышенная чувствительность к любому из компонентов препарата.

Применение при беременности и кормлении грудью

Препарат противопоказан к применению при беременности и в период грудного вскармливания.

Применение у пожилых пациентов

Данные о применении Ретаболила у пациентов пожилого возраста не предоставлены.

Применение у детей

В связи с андрогенной активностью детям препарат назначают в том случае, если предполагаемая польза превышает потенциальный риск. При применении Ретаболила в высоких дозах в пубертатном возрасте возможно преждевременное закрытие зон роста и приостановление роста.

Особые указания

Для достижения оптимального терапевтического эффекта на фоне терапии Ретаболилом пациент должен получать с пищей адекватное количество белков, жиров, углеводов, витаминов, минеральных веществ.

В связи с андрогенной активностью женщинам и детям препарат назначают в том случае, если предполагаемая польза превышает потенциальный риск.

При применении Ретаболила в высоких дозах в пубертатном возрасте возможно преждевременное закрытие зон роста и приостановление роста.

С осторожностью препарат следует применять при сердечной, почечной недостаточности, артериальной гипертензии, мигрени, эпилепсии, глаукоме (или при наличии их в анамнезе), поскольку анаболические стероиды вызывают задержку натрия и жидкости в организме. Во время лечения Ретаболилом следует проводить тщательный контроль внутриглазного давления.

Перед началом и во время лечения препаратом необходимо проводить ректальный контроль размера предстательной железы.

В некоторых случаях на фоне применения препарата наблюдаются нарушения показателей некоторых функциональных печеночных проб. Поэтому каждые 4 недели следует контролировать функцию печени.

У больных сахарным диабетом Ретаболил может вызвать увеличение толерантности к глюкозе, тем самым уменьшая потребность в инсулине или пероральных гипогликемизирующих средствах.

У больных с метастазами рака молочной железы в кости может развиваться гиперкальциемия. В этом случае терапия анаболическими стероидами может быть назначена только после нормализации уровня кальция в крови.

Применение анаболических стероидов с целью стимуляции атлетических качеств (в бодибилдинге) может нанести серьезный вред здоровью и является недопустимым!

Препарат отпускается по рецепту.

Лекарственное взаимодействие

С осторожностью следует назначать Ретаболил на фоне применения антикоагулянтов непрямого действия (возможно усиление их действия), гипогликемизирующих препаратов (возможно усиление их гипогликемического действия).

Аналоги лекарственного препарата Ретаболил

Структурные аналоги по действующему веществу:

  • Дека дураболин;
  • Феноболина раствор для инъекций в масле.

Аналоги по фармакологической группе (анаболики):

  • Инозие;
  • Инозин;
  • Калия оротат;
  • Магния оротат;
  • Метандиенон;
  • Метандростенолон;
  • Метилурацил;
  • Провирон;
  • Рибоксин;
  • Рибонозин;
  • Силаболина раствор для инъекций в масле;
  • Церебронорм;
  • Экдистен.

В переводе с греческого слово «дистрофия» означает «нарушение питания». Именно трофика – механизм, который отвечает за метаболизм и питание клеток в организме – страдает в первую очередь при развитии дистрофии, которая заключается в потере клетками ткани веществ или накоплении других, для них нехарактерных (например, при антракозе накапливаются частички угля). Происходит повреждение клеток и межклеточного вещества, нарушается функционирование всего организма.

Среди больных дистрофией особенно много детей до трёх лет, причём для них эта болезнь не проходит бесследно: наблюдаются паталогические изменения обмена веществ и иммунной системы, наблюдается задержка развития.

Класификация дистрофии

1. По виду нарушения обменных процессов:
• белковая;
• углеводная;
• жировая;
• минеральная.
2. По локализации:
• клеточная;
• внеклеточная;
• смешанная.
3. По происхождению:
• врождённая, обусловленная наследственными нарушениями обменных процессов, отсутствием необходимых ферментов и, как следствие, накоплением продуктов метаболизма;
• приобретённая.

Кроме того, различают гипостатуру, паратрофию и гипотрофию.

Гипостатура развивается у детей в возрасте до 1 года и предполагает равномерный недостаток роста и массы тела по сравнению с возрастными нормами.

Паратрофия характеризуется избыточным весом, который возникает в связи с нарушением обмены веществ на фоне неправильного питания.

Чаще других форм встречается гипотрофия. В этом случае наблюдается дефицит массы тела. Гипотрофия бывает врождённой (пренатальной) и приобретённой (постнатальной), иногда можно встретить и смешанные формы.

Дистрофия может сопровождать другое заболевание, развиваясь на его фоне. В этом случае говорят о вторичной дистрофии, если же процесс начинается вследствие белково-энергетического дефицита, то дистрофию называют первичной.

Причин для развития дистрофии достаточно много. Врождённая форма обуславливается генетическими нарушениями, тогда как приобретённая дистрофия может развиться на фоне неправильного образа жизни и нарушения питания, инфекционных и хромосомных заболеваний, сильных стрессов, расстройств иммунной системы и других состояний.

Врождённая форма дистрофии часто наблюдается у детей слишком молодых или пожилых матерей. Считается, что это заболевание поражает исключительно недоношенных детей, однако это не так: получить дистрофию можно вследствие голодания или, напротив, длительного переедания, особенно пищи с повышенным содержанием углеводов, различных соматических заболеваний, расстройств системы пищеварения.

Заподозрить дистрофию можно при следующих проявлениях: повышенной возбудимости, утомляемости, ухудшению сна, потери аппетита, снижения веса, у детей – задержке роста. Это общие признаки, которые характеризуют все формы дистрофии. Однако для каждой из них существует особая симптоматика, включающая:

1. Гипотрофия I–II степени: потеря веса на 10-30%, снижение тонуса мышц и эластичности ткани, истончение или исчезновение подкожной клетчатки, бледность кожных покровов, развитие гиповитаминоза, иммунных нарушений, расстройства стула, при которых чередуются запоры и поносы, иногда увеличивается печень.

2. Гипотрофия III степени: значительная потеря веса, снижение эластичности тканей, нарушение дыхания и сердечного ритма, западение глазных яблок, понижение температуры тела и артериального давления.

3. Гипостатура (часто развивается на фоне гипотрофии II–III степени): снижение эластичности тканей, бледность кожных покровов, нарушения метаболизма, расстройства нервной системы и снижение иммунитета. Гипостатура – одна из самых сложных для лечения форм, но если она развивается без остальных симптомов дистрофии, то её можно считать нормальным признаком, сопровождающим конституциональную низкорослость.

4. Паратрофия: избыток жира в подкожной клетчатке, бледность, развитие аллергических реакций, анемия, расстройства кишечника, дисбактериоз, часто наблюдаются опрелости в кожных складках.

К лечению дистрофии нужно подходить комплексно, процесс терапии должен быть направлен, прежде всего, на то состояние, которое послужило причиной развития заболевания. При первичной дистрофии внимание уделяется профилактике инфекционных заболеваний, так как иммунитет больных дистрофией снижен и существует высокая вероятность заражения, и диетотерапии. В любом случае, определяя лечение, ориентируются на форму и степень тяжести заболевания. Терапия может проходить в домашних условиях, но в случае развития II и III степени гипотрофии у детей показана госпитализация и пребывание больного в боксе.

Очень важна для лечения дистрофии диета. Прежде чем составлять режим питания при гипотрофии, проверяют переносимость больным той или иной пищи, затем постепенно вводят её, увеличивая качество и объём, пока не наступит выздоровление. Питание должно быть дробным, следует вести пищевой дневник с указаниями динамики массы тела и изменений стула больного. Основу рациона должно составлять грудное молоко, кисломолочные напитки, добавляются пищевые ферменты, витамины, БАДы и стимуляторы.

Болезнь гораздо легче предупредить. Для этого ещё во время беременности женщина должна следить за состоянием здоровья, режимом питания, избегать вредных привычек. Когда ребёнок появляется на свет, необходимо тщательно соблюдать все рекомендации по его питанию и уходу, наблюдать динамику веса и роста, проводить своевременное лечение при развитии инфекционных и других заболеваний.

Лечение мышечной дистрофии сливочным маслом

После постановки диагноза врач-невропатолог назначит соответствующее лечение, которое вполне можно дополнять народными средствами. Наиболее популярным средством от мышечной дистрофии является сливочное масло. Его можно приготовить самостоятельно: свежее молоко необходимо поставить на несколько дней в холодильник, снять сливки и взбить их в масло. Как сливки, так и полученное масло необходимо втирать в мышцы на протяжении трёх дней. Наносить их нужно очень обильно, втирать тщательно, а после завернуть больного в простынь, укутать одеялом и дать полежать не менее часа.

Массаж с маслом следует проводить в первой половине дня, по такой схеме: втирания в спину – 20 минут, в бедро по направлению сверху вниз – 5 минут, в голень – 5 минут, затем спереди в голень и бедро. Массаж проводится через день в течение 20 дней. Минимальное число курсов – три, с перерывами по 20 дней. В перерывах следует соблюдать диету, употреблять каждый день варёное куриное мясо. Хорошо помогает введение в рацион бычьих яичек.

Лечение мышечной дистрофии овсом

Великолепным средствам, помогающим в борьбе с проявлениями мышечной дистрофии, считается овсяной квас. Чтобы приготовить такое «лекарство», следует зёрна овса отмерить пол-литровой банкой, хорошо промыть их в трёх водах и засыпать в трёхлитровый бутыль. Добавить 3 ст.л. сахара, 1 ч.л. лимонной кислоты, залить водой и дать настояться 3 дня. Закваску можно использовать ещё раз: слить квас, добавить в бутыль 3 ст.л. сахара, залить водой и снова дать настояться.

Кроме овсяного кваса, следует употреблять овсяную и пшеничную каши, готовить из овса супы и блины, ввести рацион продукты, содержащие большое количество витамина В.

Читайте также:  Активность трансаминаз отражающая степень клеточной дистрофии при нажбп

Лечение мышечной дистрофии яичной скорлупой

В народе пытаются лечить дистрофию и с помощью яичной скорлупы. Яйца от здоровых кур моют с мылом, разбивают их, просушивают скорлупу и перемалывают. В полученную муку нужно добавить лимонный сок в количестве 1 капли на год жизни больного, а образовавшиеся комочки принимать перед каждым приёмом пищи и перед сном ежедневно в течение 20 дней. Лимонный сок поможет яичной скорлупе усвоиться и благотворно сказаться на состоянии больного.

Лечение дистрофии сетчатки козьим молоком

Дистрофию сетчатки хорошо лечить козьим молоком. Для этого сыворотку молока разбавляют водой в одинаковых пропорциях и закапывают в глаза по одной капле. Затем на глаза следует наложить тёмную повязку и стараться не напрягать их около получаса. Повторять процедуру нужно в течение недели, закапывая молоко каждый день. Это народное средство поможет восстановить зрение, благотворно скажется на хрусталике и не допустит отслоение сетчатки.

Дополнить рацион больным дистрофией клетчатки можно отваром из шиповника, хвои и луковой шелухи. Все составляющие отвара необходимо смешать в таком соотношении: 5 ст.л. хвои, 2 ст.л. шелухи и 2 ст.л. плодов шиповника. Далее смесь нужно залить литром воды, поставить на огонь, кипятить 10 мин. Отвар необходимо охладить и процедить, после чего он будет готов к употреблению. В течение месяца нужно каждый день выпивать по 500 мл отвара, затем курс можно повторить.

Лечение дистрофии сетчатки лекарственными растениями

Больным дистрофией сетчатки часто приходится сталкиваться глаукомой, которая характеризуется повышением внутриглазного давления. Облегчить состояние больных может отвар тмина. Стаканом кипятка следует залить 1 ст.л. семян, поставить на огонь и кипятить 5 мин. Полученный отвар следует процедить через вату с марлей и ежедневно закапывать в глаза по две капли два раза в день.

В народной медицине существует также множдество рецептов настоев, которые способны помочь при дистрофии сетчатки. Например, можно треть стакана крапивы смешать с 1 ч.л. листьев ландыша и залить 200 мл воды, затем настаивать в тёмном месте в течение 8-9 часов. В готовый настой добавляется ½ чайной ложки соды и делаются примочки, которые накладываются на глаза. Наиболее ярко лекарственные свойства растений проявляются, если собрать их в мае.

Ещё один вариант настоя для улучшения зрения состоит из листьев горчицы, берёзы, полевого хвоща или брусники. Полезны чесночные настои, а также введение в рацион мёда, корицы, морской капусты.

Лечение дистрофии сетчатки чистотелом

Одним из первых признаков, позволяющих предположить развитие дистрофии сетчатки, является куриная слепота. Для её лечения в народной медицине существует эффективное средство – чистотел. Это растение легко найти и собрать самостоятельно, но можно приобрести и в аптеке. Из чистотела готовят глазные капли: измельчённое растение в количестве 1 ч.л. заливают половиной стакана воды и ставят на огонь. Достаточно прокипятить смесь в течение нескольких секунд, затем необходимо закрыть ёмкость крышкой и отставить до охлаждения. Когда смесь полностью остынет, её необходимо процедить через марлю или бинт. Закапывать необходимо в течение месяца по 3 капли в каждый глаз три раза в день, после чего нужно сделать тридцатидневный перерыв и снова подтворить курс. Хранят капли в стеклянном флаконе в холодильнике.

Не таким популярным, но не менее эффективным средством является василёк синий. Цветки в количестве 1 ч.л. необходимо залить 200 мл кипятка и настаивать около часа. Полученный настой необходимо процедить и принимать по четверти стакана за полчаса до еды.

Тяжелейшее заболевание – мышечная дистрофия – по сути, представляет собой группу различных состояний, которые передаются наследственным путём. Яркими признаками мышечной дистрофии является прогрессирующая симметричная атрофия мышц, при этом полностью сохраняется чувствительность в конечностях, а боли страдающий дистрофией не чувствует.

Необычным проявлением дистрофии является увеличение соединительной ткани мышц, которые поражены заболеванием, так, что они могут выглядеть здоровыми и полными сил.

1. Дистрофия Дюшенна – наиболее распространённая форма, которая встречается примерно в половине случаев. Это заболевание имеет наследственный характер, развивается стремительно. Первые проявления дистрофии можно заметить в возрасте 1-3 лет, когда диагностируются различные психические нарушения, проблемы сердечнососудистой системы, развиваются поражения суставов и костей, атрофия мышц. Дистрофия Дюшенна очень быстро развивается, приводя к смерти больного примерно к 20 годам.

Предположить дистрофию Дюшенна можно, если в первый год жизни ребёнка наблюдаются следующие симптомы: слабость мышц таза, отставание в психомоторном развитии, дети плохо ходят и совсем не могут бегать. Атрофия мышц будет прогрессировать, что к 9-12 годам жизни ребёнка может привести к инвалидности, так как двигаться уже будет невозможно. Весь период развития заболевание сопровождают психические проблемы, такие как олигофрения, имбецильность, дебильность, и нарушения в работе сердечно-сосудистой системы. Причиной смерти чаще всего выступают пневмония или сердечная недостаточность.

2. Дистрофия Беккера протекает более легко, хотя так же, как и дистрофия Дюшенна, передаётся геном, находящимся в половой хромосоме. Оба эти заболевания поражают только мужчин. В случае дистрофии Беккера первые симптомы можно заметить в возрасте 10-15 лет, а срок жизни больного составляет не менее 40 лет. Интеллект сохраняется, инвалидность тоже возможна, но к 20 годам, а самые серьёзные симптомы развиваются уже в зрелом возрасте.

3. Плече-лопаточно-лицевая дистрофия развивается достаточно медленно и протекает более легко, часто не приводя к обездвиженности. Это заболевание обычно проявляется в детском возрасте, иногда в раннем подростковом. Наблюдаются трудности в движениях и мимике, что можно заметить при смехе или плаче, когда лицо ребёнка почти не двигается, также затруднено поднимание рук над головой.

4. Конечностно-поясная дистрофия. Эта форма дистрофии, как и плече-лопаточно-лицевая, поражает и мужчин, и женщин, и характеризуется более лёгким течением. Заболевание поражает, прежде всего, мышцы плечевого и тазового пояса и проявляется в любом возрасте. Наблюдаются следующие симптомы дистрофии: слабость в конечностях, нарушения походки, которая становится похожей на «утиную», трудности с поднятием предметов, больному может быть тяжело вставать. Течение болезни, по некоторым данным, может зависеть от того, в каком возрасте она проявилась: чем раньше это произошло, тем более быстро дистрофия развивается и тяжело протекает.

Предотвратить развитие мышечной дистрофии, к сожалению, невозможно. Современная медицина может предложить только меры, помогающие укрепить мышцы, затормозить деформацию позвоночника, а также предотвратить развитие сопутствующих заболеваний, таких как пневмония и других. Для этого используются физиотерапия и ортопедические устройства, в тяжёлых случаях показано проведение хирургических операций, которые хотя бы на какое-то время позволяют больным самостоятельно двигаться.

Возможно, через некоторое время будет найдено средство, которое поможет победить дистрофию или хотя бы продлить срок жизни больных. Над этой проблемой сегодня трудятся учёные всего мира. Особенно обнадёживают результаты в области генной терапии: ген, который отвечает за выработку дистрофина, мышечного белка, помещается в проводник-аденовирус. Эксперименты, при которых проводник вводился мышам, показали обнадёживающие результаты.

В данном разделе собрана информация о лекарственных препаратах, их свойствах и способах применения, побочных действиях и противопоказаниях. На данный момент существует огромное количество медицинских препаратов, но не все они одинаково эффективны.

Каждое лекарство имеет свое фармакологическое действие. Правильное определение нужных лекарств — основной шаг для успешного лечения заболеваний. Для того, чтобы избежать нежелательных последствий перед использованием тех или других лекарств проконсультируйтесь с врачем и прочитайте инструкцию по применению. Обратите особое внимание на взадимодействие с другими лекарствами, а также на условия использования при беременности.

Каждый лекарственный препарат подробно описан нашими специалистами в данном разделе медицинского портала EUROLAB. Для просмотра лекарств укажите интересующие Вас характеристики.Также Вы можете искать нужный Вам препарат по алфавиту.

  • А
  • Аскорбиновая кислота-Русфар (Порошок для приготовления раствора для приема внутрь)
  • В
  • Вагинорм-С (Таблетки вагинальные)
  • Г
  • Галантамин (Таблетки пероральные)
  • К
  • Кудесан (Капли для приема внутрь)
  • Кудесан (Капсула)
  • Кудесан (Раствор для перорального применения)
  • М
  • Метандиенон (Субстанция-порошок)
  • Н
  • Натрия аденозинтрифосфат (Раствор для внутривенного введения)
  • Натрия аденозинтрифосфат-Виал (Раствор для внутривенного введения)
  • Натрия аденозинтрифосфат-Дарница (Раствор для внутривенного введения)
  • Нивалин (Раствор для инъекций)
  • Нивалин (Таблетки пероральные)
  • Р
  • Ретаболил (Раствор для внутримышечного введения)
  • Роствит (Таблетки жевательные)

Если Вас интересуют еще какие-нибудь лекарственные средства и препараты, категории “Мышечная дистрофия” их описания и инструкции по применению, синонимы и аналоги, информация о составе и форме выпуска, показания к применению и побочные эффекты, способы применения, дозировки и противопоказания, примечания о лечении лекарством детей, новорожденных и беременных, цена и отзывы о медикаментах или же у Вас есть какие-либо другие вопросы и предложения – напишите нам, мы обязательно постараемся Вам помочь.

источник

Дистрофия – патология, которая возникает вследствие нарушения обмена веществ с последующим повреждением структур клеток. Вследствие разрушительного процесса клеточные ткани теряют важные компоненты или накапливают другие, нехарактерные для них вещества.

Дистрофия относится к хроническим недугам, лечение которого должно быть очень длительным. Вылечить дистрофию очень сложно, и не всегда возможно. Это зависит от многих факторов: вида и стадии заболевания, его причины и т.д.

Дистрофией человек может заболеть в любом возрасте. Но чаще всего ее диагностируют в раннем детском возрасте (до 3 лет). У детей заболевание может вызвать такие осложнения, как задержка умственного и физического развития, нарушения обменных процессов, снижение иммунитета.

Изменение трофики, которое лежит в основе дистрофии, может происходить как внутри клетки, так и вне ее. В процессе развития дистрофии повреждается не только межклеточное вещество, но и сами клетки какого-то органа. Результат разрушения – нарушение функций этого органа.

У ¼ недоношенных детей диагностируют внутриутробную дистрофию. Заболевание не обязательно сопровождается дефицитом веса к росту. Может наблюдаться также преобладание массы над ростом. Любые нарушения трофики (механизмы, отвечающие за метаболизм) могут привести к развитию разных видов дистрофии.

Заболевание имеет несколько классификаций. В зависимости от того, какие обменные процессы нарушены, дистрофия бывает:

По происхождению:

Врожденная – ее вызывают наследственные факторы. В организме отсутствуют ферменты (1 или несколько), которые отвечают за процессы метаболизма. Это приводит к неполному расщеплению белков, жиров, углеводов. Ткани начинают накапливать вещества, пагубно влияющие на структуры клеток.

Поражаться могут разные ткани, но в основном затрагивается нервная ткань. Все врожденные дистрофии очень опасны, и могут привести к ранней гибели больного.

Приобретенная – развивается под действием внешних и внутренних факторов в процессе жизнедеятельности.

В зависимости от дефицита веса:

  • Гипотрофия – характеризуется уменьшением веса по отношению к росту. Гипотрофия может быть врожденной, приобретенной и смешанной.
  • Паратрофия – процесс нарушения обменных процессов, при котором масса тела увеличивается.
  • Гипостатура – выраженное отставание роста от возрастных норм, в то же время вес может оставаться в норме.

Если дистрофический процесс происходит на фоне недостаточности белково-энергетических компонентов – это первичная дистрофия. Вторичная дистрофия возникает, как сопутствующая патология других заболеваний.

Нарушению механизма метаболического процесса в клетках могут способствовать различные факторы. Чаще в основе патологии лежат:

  • наследственные заболевания, связанные с нарушением обмена веществ;
  • регулярные стрессы;
  • неправильное питание;
  • инфекционные заболевания;
  • воздействие внешних факторов.

Первичная дистрофия в пренатальный период развивается вследствие нарушения кровообращения в плаценте и гипоксии плода. К факторам риска можно отнести:

  • беременность до 20 и после 40 лет;
  • плацентарные патологии;
  • инфекции, перенесенные во время беременности;
  • гестозы и токсикозы;
  • неблагополучная социальная обстановка.

Первичной приобретенной дистрофией ребенок может заболеть вследствие плохого питания матери с дефицитом питательных веществ, а также при частых ротавирусных и кишечных инфекциях.

Вторичная дистрофия сопровождается такими заболеваниями:

  • энзимопатия, которая выражается отсутствием или низкой активностью какого-то фермента;
  • хромосомные патологии;
  • мальабсорбция с нарушениями всасываемости кишечника;
  • иммунодефицитные состояния.
Читайте также:  Алиментарная дистрофия крс история болезни

Паратрофию обычно связывают с избыточным употреблением жирной и углеводной пищи. Гипостатурную дистрофию соотносят с поражением нейроэндокринной системы.

Проявления заболевания напрямую зависят от его вида и степени тяжести.

Для гипотрофии 1 степени характерны:

  • недостаток веса по сравнению с нормой 10-20%;
  • незначительное снижение аппетита;
  • уменьшение количества подкожного жира.

При 2 степени гипотрофии:

  • дефицит веса составляет 30%;
  • снижается двигательная активность;
  • появляется апатия;
  • уменьшается количество жировой клетчатки на конечностях и животе;
  • нарушается терморегуляция (холодные конечности и перепады температуры тела);
  • нарушается работа сердечно-сосудистой системы.

Гипотрофия 3 степени (атрофия) сопровождается дефицитом веса более 30%. На этом этапе прогрессирования болезни у больного очень нарушается общее состояние, он становится раздражительным, безучастным, сонливым. Подкожная жировая клетчатка отсутствует. Происходит полная атрофия мышц, организм обезвоживается, температура тела падает, пульс редкий и слабый.

Врожденную гипостатуру диагностируют у детей по таким симптомам:

  • расстройства функции ЦНС и внутренних органов;
  • сухость и бледность кожи;
  • снижение тургора тканей;
  • подверженность инфекциям;
  • нарушение процессов метаболизма.

Если эти клинические признаки отсутствуют, а вес и рост отстают от физиологических норм, гипостатура может быть следствием конституциональной низкорослости.

Дистрофия паратрофического типа чаще диагностируется у пациентов с систематической гиподинамией, и при длительном несбалансированном питании.

Для нее характерны:

  • ожирение;
  • одышка;
  • усталость;
  • головные боли;
  • избирательный характер аппетита;
  • снижение тонуса мышц и эластичности кожи;
  • могут происходить трансформации внутренних органов вследствие снижения иммунитета.

Диагноз «дистрофия» ставят на основе признаков, которые характерны для данного заболевания. Это соотношение веса к росту, количество подкожной жировой клетчатки, особенности тургора тканей. Врач анализирует влияние различных внешних факторов на организм больного и его сопротивляемость инфекциям.

Для определения степени дистрофии проводят лабораторные исследования. Гипотрофию 1 степени определяют по результатам анализа крови и секреции желудка. Снижение активности ферментов пищеварения и нарушение баланса между фракциями белков крови могут свидетельствовать о патологии. На 2 стадии гипотрофии ярко выражена гипохромная анемия, снижается количество гемоглобина. 3 стадия характеризуется сгущением крови и замедлением СОЭ. В моче обнаруживаются хлориды, фосфаты, мочевина.

Для определения паратрофии и гипостатуры проводят дифференциальную диагностику, изучение генетического анамнеза. Недостаток роста может оказаться результатом наследственной конституциональной низкорослости.

Схема лечения зависит от формы и степени дистрофии. Она должна включать комплекс мер, которые состоят из применения медикаментозных средств и диетотерапии.

При 1 степени гипотрофии допускается терапия в домашних условиях. Перед этим больного необходимо обследовать, выяснить переносимость у него определенных видов продуктов.

Основой терапии дистрофии должна стать коррекция питания. Ее осуществляют путем расчета продуктов на должный вес. Используется принцип «омолаживания» диеты. То есть больного кормят чаще, чем положено по норме и небольшими порциями.

Постепенно объем и энергетическая ценность потребляемых продуктов корректируется. При этом проводят постоянный контроль диуреза, характера стула и других параметров. Лучше завести специальный дневник, и записывать туда все изменения, а также количество и качество употребляемых продуктов.

При гипотрофии 2 и 3 степени необходима разгрузка по объему пищи и по ее содержанию. Разгрузка необходима для восстановления водно-электролитного баланса, функциональности органов, выведения веществ, накопленных вследствие нарушения обменных процессов. Недостаток объема пищи компенсируют парентеральным введением аминокислот, глюкозы, белка и других компонентов.

Лечение тяжелых форм гипотрофии проводится в стационаре. Желательно поместить больного в бокс, создать в нем оптимальный микроклимат (температура +27-30оС, влажность 60-70%), убрать лишние раздражители (звук, свет и т.д.).

С первого дня лечения назначается прием ферментов в течение 2-3 недель:

При тяжелой гипотрофии внутривенно вводят:

Чтобы обеспечить окислительно-восстановительные процессы, назначают курсы витаминотерапии:

  • парентеральное введение витаминов группы В и С;
  • внутрь при необходимости витамины А и D.

Гормональная терапия:

Видео на тему: Анорексия? Дистрофия? Комплексное лечение анорексии, дистрофии народными средствами

Профилактикой дистрофии лучше заняться еще до рождения ребенка. Профилактические меры можно разделить на 2 группы:

Антенатальная:

  • борьба с абортами и инфекциями женских половых органов;
  • предупреждение токсикозов;
  • профилактика заболеваний, которые сопровождаются ацидозом внутренней среды;
  • исключение стрессов;
  • соблюдение гигиенических условий быта, питания, режима и т.д.

Постнатальная:

  • естественное вскармливание;
  • соблюдение режима и питания кормящей женщины;
  • правильное введение прикорма;
  • полноценный уход за ребенком (контролировать набор веса измерять динамику роста и т.д.);
  • профилактика и лечение заболеваний (особенно органов ЖКТ).

Благоприятность прогноза во многом зависит от вида и степени тяжести заболевания. В большинстве случаев при легких приобретенных формах дистрофии наступает выздоровление, если лечение проводилось правильно. Врожденные патологии слабо поддаются лечению.

При тяжелых формах патологии прогноз неутешительный (например, мышечная дистрофия Дюшена). Лечебные меры могут облегчить симптомы заболевания, немного продлить жизнь больного, но полностью вылечиться невозможно.

Дистрофия – тяжелое заболевание, которое требует длительного и комплексного лечения с определенной последовательностью выполнения комплекса мероприятий. Очень важно своевременно обнаружить патологию, тогда существует более высокая вероятность благоприятного исхода.

источник

Я доктор Никонов Николай Борисович – миолог с 30-летним опытом. Я разработал уникальный метод восстановления движения мышц под названием метод Никонова. Благодаря моим уникальным знаниям я могу восстанавливать работу мышц при различных формах мышечной дистрофии.

Дело в том, что я заглянул в электронный микроскоп и увидел отек (изображен белым цветом на изображении) между мышечными волокнами (красный цвет).

На фото: биопсия мышечных волокон при легкой (A), средней (B) и тяжелой степени миопатии (C):

На фото: нормальные мышечные волокна здорового человека:

На примере моей пациентки, которая страдала мышечной слабостью. Диагноз Эмине: мышечная дистрофия тяжелой степени тяжести, подтвержденная биопсией. Дальше я опишу свой подход к устранению слабости в мышцах. Рекомендую посмотреть видео по теме лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия – это болезнь нарушения создания белка, создающего каркас мышечной клетки.

  1. Образуются дыры в каркасе клетки. Из этих дыр вытекают жизненно важные соединения и микроэлементы. Чтобы залатать дыры, клетка вынуждена вырабатывать вещества, которые больше этих дыр. Клетка изнутри «раздувается», т.е. отекает.
  2. Увеличивающийся отек давит на мышечные клетки снаружи, отодвигая ядра клеток и митохондрии к периферии.
  3. В клетке повышается уровень креатинфосфокиназы и мышца теряет способность связывать и удерживать креатин.
  4. Креатин нужен митохондрии для выработки энергии в мышечной клетке.
  5. Митохондрии уменьшают вырабатывать АТФ. АТФ – это энергия, необходимая для работы двигательных белков актина и миозина. Нет энергии – нет движения.
  6. Внутри мышечного волокна, которое находится без движения, замедляются свои собственные процессы питания.
  7. Мембрана волокна начинает выделять ненужные ей без функции движения ферменты и аминокислоты. Поэтому возникла теория “дефектных мембран”.
  8. Во время движения мышцы эти ферменты и аминокислоты нужны. Для их синтеза нужна энергия, которой нет. Поэтому возникает мышечная слабость.
  9. Начинается атрофия мышечных волокон.

Заболевание мышечная дистрофия начинается с развития слабости и атрофии определенной группы мышц. С годами дистрофический процесс захватывает все больше новых групп мышц. Это происходит вплоть до полной обездвиженности. Основной признак миодистрофии — это поражение мышц тазового, плечевого пояса и туловища больного. Мышцы бедра и мышцы плеча поражаются в тяжелых случаях, что и было у пациентки Эмине: она не могла вставать без опоры и ходить, даже, небольшие расстояния.

В начальный период может преобладать миодистрофия с одной стороны, но по мере развития заболевания степень поражения становится одинаковой в симметричных мышцах больного. Со временем течения болезни практически во всех мышцах снижается их мышечная сила. На теле больного, страдающего мышечной дистрофией, появляются участки гипертрофических мышц. Это псевдогипертрофия, которая не связана с увеличением мышечных волокон. Псевдогипертрофия мышц связана с отеком в мышцах ног или рук. Такие мышцы плотные, но слабые.

Все образные формы рассматриваемого заболевания у взрослых отличаются:

  • типами наследования;
  • быстротой и характером его течения;
  • наличием или отсутствием сухожильных ретракций и псевдогипертрофий;
  • сроками начала процесса;
  • своеобразием топографии мышечных страданий;
  • другими признаками прогрессирующей мышечной дистрофии.

Вопросы классификации миопатии (хронические и прогрессирующие наследственные заболевания мышц) разрабатываются в разных направлениях. Мышечную дистрофию у взрослых классифицируют по типу наследования:

  1. Аутосомно-доминантные.
  2. Аутосомно-рецессивные.
  3. Доминантные и рецессивные.
  4. Сцепленные с Х-хромосомой.

Клиническими признаками, характерными для мышечной дистрофии, являются симптомы вялого паралича в разных группах мышц больного человека без признаков поражения двигательных нейронов и периферических нервов. Неврологи всего мира не могут это объяснить.

Мое мнение: белковый отек между мышечными волокнами делает невозможным движения мышц.

Не знание этого феномена приводит в недоумение врачей всего мира: “Как так? Мышечное волокно целое, не поврежденное. Двигательные нейроны и периферические нервы целые, находятся на своих местах и отлично пропускают импульсы, идущие от головного мозга к мышцам и от мышц к головному мозгу, а движения затруднены?”.

Неврологи назначают сделать электромиографию. И опять для них загадка: нет изменений в структуре мышечного волокна. Снижение амплитуды М-ответа, усиление интерференции и полифазности потенциала говорит о затруднении в движении мышц без какой-либо патологии!

Посмотрим, что происходит внутри мышечных клеток у пациентов, страдающих миодистрофией Дюшенна. Для этого сделаем надрез кожи, расширим расширителем и возьмем небольшой кусочек мышечных волокон.

На фото: биопсия мышечной ткани

На фото: биопсия мышечной ткани

Типичный признак миодистрофии в первую очередь – это разный диаметр мышечных волокон. У здорового человека диаметр мышечных волокон одинаковый.

Характерные признаки мышечной дистрофии – атрофированные и гипертрофированные волокна, множественные внутренние ядра и отек.

Изучая окрашенные срезы скелетной мышцы, я увидел денервацию миофибрилл, значительный разброс в размере миофибрилов и выраженный отек.

Пояснение к первому фото:

  • Бледно-фиолетового цвета – это мышечные волокна в разрезе.
  • Светлые пятна как внутри волокон, так и снаружи – это отек.
  • Темные точки – это ядра, которые отек сместил к периферии.

На втором фото показано нормальное мышечное волокно здорового человека.

Степень тяжести мышечной дистрофии по данным электронной микроскопии ориентируется на следующие показатели:

  • при легкой степени разница в размере мышечных волокон выражена умерено, начальные признаки отека (белый цвет).

На фото: биопсия мышечных волокон при легкой (A), средней (B) и тяжелой степени дистрофии (C).

  • средняя степень тяжести соответствует перемещению ядер в центр мышечных волокон, расширению межфибриллярного пространства из-за увеличения отека между клетками.

На фото: мышечные волокна при прогрессирующей мышечной дистрофии средней степени тяжести:

а) светло-фиолетового цвета мышечные волокна;

б) светлые пятна внутри мышечных волокон – отек, оттолкнувший ядра из центра клетки к периферии;

в) темные точки – ядра мышечных клеток;

г) стрелкой показана мышечная клетка, которая не может двигаться из-за уменьшения обменных процессов, – темнеет в сторону фиолетового цвета.

  • тяжелая степень характеризуется обширными очагами деструкции миофибрилл, их фрагментация и дезорганизация, появление гиалиноподобного вещества и отека между мышечными клетками. Функционально такая ткань обладает слабой силой, быстро наступает утомление и развиваются признаки мышечной усталости. Фото будет представлено немного ниже.

Вот такое состояние мышц было у Эмине до обращения ко мне:

Пояснение к фото “тяжелая степень мышечной дистрофии”:

  1. Мышечные волокна в разрезе окрашены в синий цвет.
  2. Красные точки – это ядра мышечных клеток.
  3. Отек – неокрашенный белый цвет.

Первым признаком миопатии Дюшенна у Эмине была слабость. Она стала утомляться при обычных физических нагрузках. Наиболее ранними жалобами у Эмине были:

  1. Трудности при подъеме по лестнице.
  2. Утомление при беге, длительной ходьбе.
  3. Эмине стала часто падать.
  4. Стали появляться миалгии в ногах (боль в области мышц), иногда в комбинации с болевыми спазмами.
  5. Постепенно ходьба стала затрудняться.

Встать из низкого стула Эмине не могла без помощи рук. При вставании женщина прибегала к использованию вспомогательных приемов: “вставание лесенкой», «взбирание по самому себе” – прием Говерса. Еще через несколько лет Эмине не могла встать с корточек без помощи. Пациентка не могла подниматься по лестнице.

После моего воздействия на мышцы Эмине, она поднимается на 17 этаж без помощи рук, сразу же спускается на лифте вниз и снова поднимается на 17 этаж, не уставая!

Атрофия мышц развивается преимущественно в области тазового пояса, бедер (поэтому воздействие на мышцы Эмине по методу Никонова было направлено на эти участки).

Читайте также:  Алиментарная дистрофия как лечить

Мышцы верхних конечностей начинают атрофироваться позже. Эмине говорила, что не может налить себе чай или расчесаться. Посмотрите на результаты лечения мышечной дистрофии на представленном ниже видео:

источник

Разновидностей дистрофии очень много, остановимся на характеристике более распространённых ее видов.

Детская дистрофия – хроническое заболевание, при котором в детском организме наблюдается расстройство питания, нарушение усвояемости питательных веществ и их обмен. К ее разновидностям относят: гипотрофию, гипостатуру и паратрофию.

Мышечная дистрофия Дюшенна – это наследственное прогрессирующее заболевание, которое характеризуется костно-суставными, психическими и сердечно-сосудистыми нарушениями, симметричной атрофией мышц.

Дистрофия сетчатки – это возрастное нарушение сосудистой системы глаз.

Алиментарная дистрофия – расстройство питания при голодании (абсолютном, полном, неполном или частичном).

Дистрофия печени – изменение объемов и состава (с уклоном к накоплению жировых тканей) печени в результате токсического воздействия алкоголя.

Дистрофия сердечной мышцы – незначительные, «начальные» изменения в тканях сердечной мышцы.

Перекорм, голодание, преобладание в рационе питания углеводных продуктов, инфекционные заболевания (воспаление легких,дизентерия),неправильный уход за ребенком, порок развития желудочно-кишечного тракта, нездоровый образ жизни, хромосомные заболевания, наследственность,стрессы.

Именение веса, снижение иммунитета и уровня сопротивляемости организма инфекциям, расстройство в деятельности желудочно-кишечного тракта, малоподвижность, вялость, при нормальном или увеличенном весе – наблюдается рыхлость тканей и бледность кожи, слабость мышц и суставов, плохой сониаппетит, возбуждение, забывчивость,задержка роста.

Паралич, инвалидность, летальный исход, туберкулез, пневмококковая и дизентерийная инфекции и прочее.

Очень важно, в зависимости от вида и стадии дистрофии, соблюдать определенные принципы питания больного. Среди них выделяют:

  • постепенное увеличение калорий (начиная с 3000 кал);
  • дробное и частое питание (5-10 раз в день);
  • основу рациона должны составлять легкоусвояемые белковые продукты (из расчета 2 г белка на один кг веса больного), которые содержат все необходимые аминокислоты;
  • употребление витаминных продуктов;
  • сочетание углеводов, белков и жиров из соотношения 4:1:1.

Кроме этого, лечебная диета при дистрофии имеет целью: нормализация функциональной регуляции иммунной системы, адаптация больного к усложнению рациона питания, усиление и нормализация анаболических и обменных процессов, повышение сопротивляемости организма.

Например, при алиментарной дистрофии с дефицитом массы тела программа питания больного должна соответствовать диетическому столу № 15 и включать:

  • белковые продукты (мясо: кнели, мясной фарш, яйца, рыба, сыр, творог, продукты повышенной биологической ценности – соевая пищевая основа или изолированные соевые белки);
  • продукты, содержащие животные жиры (сметана, сливочное масло, сливки) и растительные жиры;
  • простые углеводы (сахар, глюкоза, варенье, мед), которые способствуют нормальному течению обменных процессов;
  • мучные изделия, ржаной и пшеничный хлеб;
  • щи, борщи, рассольник, свекольник, молочные, крупяные и овощные супы, супы на отваре овощей и грибов, рыбном и мясном бульоне, фруктовые супы;
  • молочные и кисломолочные продукты в блюдах и в натуральном виде (цельное и сгущенное молоко, нежирный творог, йогурт, кефир);
  • отварные яйца и омлет на пару;
  • крупы (гречневая, овсяная, манная, рис), макаронные изделия;
  • сырые, отварные, тушенные и печеные овощи (отварной лук, морковь, капуста) и фрукты;
  • зелень;
  • натуральные овощные и фруктовые соки, отвар пшеничных отрубей и шиповника;
  • некрепкие кофе, чай, какао;
  • продукты, богатые витамином В (рубленая печень, субпродукты, темно-зеленые лиственные овощи, пивные дрожжи).
  • домашнее сливочное масло обильно втереть утром в мышцы, завернуть больного в простыню и одеяло, оставить отдыхать на час, массаж проводить через день в течении 20 дней, курс следует повторить три раза с перерывом в 20 дней;
  • овсяный квас (500 грамма тщательно промытых зерен овса засыпать в трехлитровую банку, к ним добавить три столовые ложки сахара, одну чайную ложку лимонной кислоты, залить водой, оставить на 3 дня);
  • яичная скорлупа (к тщательно вымытой, высушенной и перетертой яичной скорлупе домашних кур добавить несколько капель лимонного сока, образованные комочки употреблять дважды в день перед едой).
  • сыворотку козьего молока (смешать в пропорции 1:1 с водой) по капле закапать в глаза, закрыть их темной повязкой и дать отдохнуть в течении часа;
  • отвар тмина (15 гр. семян тмина залить 200 мл кипятка, варить на небольшом огне 5 минут, добавить одну чайную ложку цветов василька, настоять 5 минут, отфильтровать) закапывать по капле два раза в день.

Ограничить употребление соли, маргарина.Исключить из рациона такие продукты, как: алкоголь, копченые, острые и жареные блюда, крепкие мясные и овощные бульоны, жирные сорта мяса и рыбы, чеснок, свежий лук, грибы, редис, помидоры, фасоль, соленья, бобы, копчености, консервы, газированные напитки.

источник

Новые лекарственные препараты, предназначенные для мышечной дистрофии, демонстрируют признаки замедления влияния, выражающегося в подвергании мышц разрушительному воздействию при данной болезни. Такие признаки вызывают надежды на то, что жизнь пациентов продлиться на большее количество лет, чем при лечении текущими методами.

Мышечная дистрофия – это общий термин для более чем 30 наследственных заболеваний, вызывающих ослабевание и увядание мышц, и на данный момент это не поддается лечению. Наиболее распространенная форма такого заболевания известна под называнием «Мышечная дистрофия Дюшена». Это заболевание, затрагивающее 1 из 3500 рождающихся мальчиков. Пациенты с Дюшенна – это чаще всего мальчики и юноши, которые могут потерять способность ходить в возрасте около 7 лет.

Способность их организма дышать и перекачивать кровь также со временем ухудшается. Прослеживается тенденция к тому, что пациенты умирают в возрасте около 30 лет.
Среди новых лекарственных препаратов на более высоком уровне по разработкам находятся два типа инъекций, способных демонстрировать признаки превращения фатального типа мышечной дистрофии Дюшена в более управляемую форму заболевания – в ту форму, при которой пациенты смогут ходить и жить дольше. Исследователи говорят, что эти инъекции даже могут восстановить некоторые мышечные функции, но об этом пока рано говорить.

Валери Цвик (Valerie Cwik), главный медицинский и научный сотрудник Ассоциации мышечной дистрофии, говорит: «Это время просто удивительно, оно полно надежд». Она также добавляет, что на ближайшее будущее обозначились «очень обнадеживающие потенциальные методы лечения, которые позволят добраться до самой сути» болезни.

Один из таких лекарственных препаратов смог помочь 8-летнему Таннеру Рико (Tanner Rico) восстановить способность самостоятельно одеваться, чистить зубы, а также садиться в семейный автомобиль и выходить из него. Так говорит его мама – Трейси Рико (Traci Rico). В прошлом году Таннер был зачислен для участия в клиническом испытании по тестированию этого лекарственного препарата. Хотя его семье не говорили о том, получал ли мальчик терапевтическое лечение или плацебо, его мать считает, что он принимал лекарство, предназначенное для улучшения состояния ребенка.

Миссис Рико говорит, что по той причине, что ему перестали делать еженедельные инъекции в мае 2012 года, состояние Таннера ухудшилось. Миссис Рико также утверждает, что ежегодное обследование Таннера показало, что гибкость в его ногах снизилась на 8% по сравнению с прошлым годом.

Теперь миссис Рико, которая живет недалеко от Сан-Диего, звонит в клинику, в которой проводятся исследования, почти каждую неделю для того, чтобы узнать, могут ли мальчику снова начать делать инъекции. Она говорит: «Я действительно считаю, что это изменит судьбу моего сына».

Эффективность лекарственных препаратов, предназначенных для мышечной дистрофии, традиционно измерялась тем, насколько большее количество пациентов смогло преодолеть большую дистанцию при ходьбе в течение шести минут. В ходе проводимых в недавнее время отдельных испытаний мальчикам давался Дрисаперсен (Drisapersen) и схожий лекарственный препарат, который называется Этеплирсен (Eteplirsen). Лекарственные препараты давались еженедельно в течение 48 недель. Мальчики, которые его принимали, проходили значительно большее расстояние по сравнению с мальчиками из контрольных групп.

Некоторые другие подходы к борьбе с заболеванием, такие как генная терапия, также находятся в стадии разработки. Лекарственный препарат под названием Алатурен (Ataluren) находится на фазе 3 тестирования, после того, как он продемонстрировал неоднозначные результаты на ранних стадиях. Его создатель, PTC Therapeutics Inc., отказался от комментариев потому, что эта информация была бы донесена до широкой публики. Pfizer Inc. PFE -0.35% заявляет, что лекарственный препарат находится на фазе 1 тестирования антитела, нацеленного на увеличение мышечной массы.

Применяемый метод терапевтического лечения мышечной дистрофии включает стероиды, которые могут способствовать поддержанию мышечной силы в течение большего промежутка времени, но такой метод часто включает в себя побочные эффекты, такие как увеличение массы тела. Бандажи, инвалидные коляски и другие приспособления помогают пациентам осуществлять ежедневную деятельность, в то время как портативные респираторы помогают им дышать на поздних стадиях заболевания.

Период после 1990-ых годов был посвящен открытиям, связанным с генами, играющими важную роль при мышечной дистрофии. В 2000-ых годах работа была посвящена исследованию новых возможных методов терапевтического лечения. Луис Кункель, исследователь в области мышечной дистрофии из Бостонской детской больницы и Гарвардской медицинской школы, сказал, что текущее десятилетие – это десятилетие, когда будут представлены новые лекарственные препараты, ставшие результатом работы за данный промежуток времени.

Лаборатория доктора Кункеля в 1986 году обнаружила ген, вызывающий мышечную дистрофию Дюшена. В 2000 году ученые идентифицировали около 40 других генов, связанных с заболеванием. Кроме того, ученым удалось обнаружить другие молекулярные изменения, вызывающие состояние, при котором происходит истощение мышц. Ключевое понимание связано с открытием, выражающимся в том, что ген Дюшена влияет на выработку белка, оказывающего важное воздействие на оказание помощи мышечным клеткам при их сопротивлении износу, а также при препятствовании возникновению разрывов, которые появляются при постоянном сокращении и расслаблении. У мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена наблюдается недостаток такого белка, называемого дистрофин.

Лекарственные препараты, такие как тот, в силу которого верит мать Таннера Рико, предназначены для восстановления выработки белка путем введения в заблуждение механизма работы клеток.

Исследователи говорят, что получаемый результат по дистрофину не является идеальным, но он достаточно хорош для того, чтобы помочь стабилизировать работу мышц. Петра Кауфман (Petra Kaufmann), исследователь в области нервно-мышечных заболеваний, а также руководитель Управлением по клиническим исследованиям в Национальном институте по изучению неврологических нарушений и инсульта (National Institute of Neurological Disorders and Stroke) говорит, что фактически у пациентов с Дюшен может развиться более мягкая форма заболевания, известная как мышечная дистрофия Беккера. «То, что мы пытаемся сделать, так это получить форму заболевания, являющуюся менее агрессивной и разрушительной, чем мышечная дистрофия Дюшена».

Пациенты с мышечной дистрофией Беккера, как правило, не теряют способности ходить до той поры, пока им не исполнится около 20 лет, и они могут дожить до 50 и более лет, не смотря на то, что связанные с заболеванием проблемы с сердцем могут привести к более ранней смерти. Таково мнение Шэрон Хестерли (Sharon Hesterlee), вице-президента в области исследований, проводимых Родительским Проектом Мышечной Дистрофии. Исследования осуществляются при участии групп пациентов.
Исследователи говорят, что эти экспериментальные методы терапевтического лечения предназначены для пациентов с мутациями, затрагивающими приблизительно 12% пациентов с Дюшен, но компании выбирают в качестве своей цели и другие мутации, с которыми работают при помощи такой же терапии.

источник